Izmenom gena leče 7.000 naslednih bolesti? - Američki naučnici započeli primenu nove terapije

Ako uspe, zahvat američkih naučnika, koji su prvi put pokušali da izmene gen u ljudskom telu kako bi trajno promenili DNK i tako izlečili bolest, mogao bi da otvori put za izlečenje čak 6.000 do 7.000 naslednih bolesti, za koje se zna da su uzrokovane mutacijama u genima.

Zasad u naučnim krugovima preovlađuje oprez, a zahvat izveden pre nekoliko dana u Ouklendu u Kaliforniji i zvanično se naziva - eksperimentom. Pacijent Brajan Made (44), koji boluje od metaboličke bolesti zvane Hanterov sindrom, intravenozno je, kako je preneo Associated press, primio milijarde kopija korektivnog gena i genetički alat koji treba da iseče njegov DNK na tačno određenom mestu.

I nada i rizik su veliki, a Made je rekao da je spreman na sve. Prve naznake da li je terapija uspela naučnici će imati za oko mesec dana, a za tri meseca će testovi dati i konačan odgovor.

Ukoliko zahvat uspe, to će, tvrde naučnici, biti velik podstrek za novo "poglavlje" genske terapije. Na ljudske gene već neko vreme se računa kao na mogući lek. Naučnici su i dosad menjali gene, ali u laboratoriji, i na životinjama. Prvo su vadili ćelije, "obrađivali" ih, a onda vraćali.

- U tom smislu ideja nije nova - kaže dr Oliver Stojković, genetičar. - Ta vrsta lečenja genom koji je prvo izvađen, izmenjen, a onda preko virusa vraćen, početkom veka uključivala je ne samo imunološke bolesti izazvane mutacijom na genu, nego i infarkt i druga stanja. Nova, takozvana krisper metoda pojavila se 2012. i ona omogućava direktnu izmenu gena unutar ćelije. To je zapravo direktna intervencija na nivou DNK, kojom se popravljaju izmenjeni nukleotidi. I to je sad prvi put primenjeno na čoveku. Dosad se primenjivalo na drugim organizmima, recimo na komarcima, da bi se sprečila mogućnost prenosa malarije.

Doktor Stojković kaže da je primena ove metode lečenja ogroman naučni proboj, da su rezultati tih studija na drugim organizmima dosta dobri i da nema razloga za nevericu da isti model može da se primeni i kod ljudi.

Ubacivanje izmenjenog gena preko virusa ne može toliko da se kontroliše kao kada se direktno interveniše u telu na DNK. Sa novom metodom, tvrde naučnici, genske izmene se dešavaju precizno i unutar tela.

- Isečemo DNK, otvorimo ga, ubacimo gen, zakrpimo. Nevidljivo zarastanje. To postane deo vašeg DNK i tu je do kraja vašeg života - rekla je Mekre, predsednica kompanije koja testira novi metod u lečenju dve metaboličke bolesti i hemofilije.

Mutacije

Nasledne bolesti, uzrokovane mutacijama na genima, sada se leče simptomatski, a to znači da se leče samo njihove posledice. Kad nova tehnologija lečenja izmenjenim genima zaživi na Hanterovom sindromu, to će, smatra dr Stojković, biti dokaz da se može primeniti i na sve druge nasledne bolesti jasno povezane za mutacijama gena, i one će tad biti - izlečive.