Wissenschaftler aus Serbien entwickeln Medikament für spinale Muskelatrophie mit Hilfe der künstlichen Intelligenz

Im Gespräch mit Novosti führt der Leiter des Teams, Dr. Milan Mladenović, außerordentlicher Professor am Naturwissenschaftlich-Mathematischen Fakultät in Kragujevac, an, dass sie als Universitätsprofessoren und Wissenschaftler, die Mitgefühl für Familien empfinden, die mit SMA kämpfen, es als ihre Verpflichtung betrachten, durch ihre Arbeit zum Kampf gegen diese Krankheit beizutragen, in der Hoffnung, dass ihre Anstrengungen in einigen Jahren zu Medikamenten führen werden, die die Symptome dieser schweren Krankheit erleichtern. Das Team besteht aus Biochemikern, Genetikern und organischen Chemikern - Experten auf ihren Gebieten.

- Unser Forschungskonzept ist nicht darauf ausgerichtet, chemische Modifikationen der menschlichen DNA vorzunehmen und damit die Bildung von SMN-Proteinen zu fördern (ein Ansatz, der sich als ineffektiv erwiesen hat), sondern wir versuchen, Proteine zu deaktivieren, die die DNA umgeben, sogenannte epigenetische Proteine, und so indirekt den weiteren Verlauf der Krankheit zu beeinflussen - erklärt Professor Mladenović. - Epigenetik ist eine wissenschaftliche Disziplin mit außergewöhnlichem Potenzial und einem potenziell großen Einfluss auf die Medizin. Unser Beitrag zur Epigenetik wird auch darin bestehen, künstliche Intelligenz für das Design von epigenetischen Medikamenten einzusetzen, um den neuesten Trends in Chemie, Pharmazie und Medizin zu folgen. Am Ende werden die entworfenen Moleküle chemisch synthetisiert und pharmakologisch getestet, in der Hoffnung, äußerst wirksame Medikamente im Kampf gegen SMA zu entwickeln.

Er betont, dass das bestehende Medikament Zolgensma eine genetische Therapie ist, ein Teil des genetischen Materials eines für uns ungefährlichen Adenovirus, das, wenn es in das humane genetische Material eingebracht wird, die Neubildung von SMN-Proteinen stimulieren soll. Ähnlich funktionieren auch zahlreiche Impfstoffe gegen andere Krankheiten, die seit Jahren in der Medizin eingesetzt werden. Die Herstellung eines solchen Medikaments und der Therapieprozess selbst sind jedoch sehr teuer und belaufen sich auf 2,125 Millionen USD pro Therapie.

- Wie bereits angedeutet, werden die von uns entwickelten Medikamente nicht die DNA beeinflussen, sondern die Proteine, die die DNA des Babys umgeben - erklärt Professor Mladenović. - Nach Durchsicht der wissenschaftlichen Literatur haben wir festgestellt, dass die Symptome von SMA erheblich, wenn nicht sogar vollständig gelindert werden könnten, wenn die Aktivität eines epigenetischen Proteins namens Histondeacetylase 4, kurz HDAC4, vollständig ausgeschaltet würde. HDAC4 in den Muskeln stimuliert andere Proteine, die zum Absterben der Muskeln bei SMA beitragen. Die Art und Weise, wie wir die Aktivität von HDAC4 ausschalten würden, ist einzigartig in der Behandlung von SMA und wurde bisher nicht getestet.